报告大厅2016-2021年中国新药行业发展分析及投资潜力研究报告显示2016年在研新药潜力十大排行榜如下：

　　1、卡疫苗

　　开发者：诸多公司

　　针对：寨卡病毒

　　自疫情爆发以来，工业界、学术界与政府通力合作，加速治疗手段的研发。幸运的是，寨卡病毒与黄病毒（flaviviruses）亲缘关系很近，而我们对后者的研究非常透彻，这也加速了寨卡疫苗的研发进程。目前，inovio与geneonelifescience研发的gls-5700在啮齿类动物与灵长类动物中能引发有效的免疫反应。此外，赛诺菲、bharatbiotechnologies、valneva与newlinkgenetics也正在进行相关的疫苗研发。

　　2、胺酮（ketamine）

　　开发者：强生

　　针对：抑郁和其他情绪失调

　　氯胺酮并不是新近合成的药物——自1962年被发现起，它就被广泛用于麻醉和镇定。有趣的是，人们在近十多年逐渐意识到氯胺酮在抗抑郁方面的作用。在一项小型试验中，七名患者在注射了单针氯胺酮后，抑郁症状出现了明显缓解，疗效可长达两周。尽管具体原因不明，但这一结果得到了大量的试验重复。

　　3、酒精性脂肪肝（nash）疗法

　　开发者：诸多公司

　　针对：非酒精性脂肪肝

　　在治疗非酒精性脂肪肝的新药研发方面，interceptpharmaceuticals公司的ocaliva（奥贝胆酸）处于领先的地位。这款药物已于今年得到FDA的批准，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。ocaliva能够激活一种叫做法尼醇x受体的蛋白，并有望引起一系列生理反应，延缓非酒精性脂肪肝的进展。

　　4、一代抗生素

　　开发者：诸多公司

　　针对：多重耐药菌感染

　　据paw基金会统计，目前仅有37个在研抗生素进入到了临床阶段。其中，achaogen公司的plazomicin能有效地针对多种致命的耐药菌，它是氨基糖苷类药物，能抑制细菌的蛋白合成;shionogi公司的s-649266是一种内酰胺抗生素，抑制的是细菌细胞壁的合成。这两个在研新药都已在3期临床阶段。

　　5、ongersen

　　开发者：celgene

　　针对：克罗恩病

　　许多科研人员发现，克罗恩病患者的肠道中，smad7蛋白的表达量总是异常高，而它干扰了抗炎的信号通路。为了降低smad7的蛋白量，celgene开发了一种“反义疗法”：它能抑制在肠道中一直阻挠抗炎反应的smad7蛋白。

　　6、rispr/cas9编辑的t细胞

　　开发者：华西医院，宾州大学

　　针对：癌症

　　crispr/cas9系统自问世以来取得了大量的关注。今年6月，宾州大学的科学家们获得了美国重组DNA顾问委员会的批准，获准对t细胞进行3个特定基因的编辑，并将这些t细胞注回到18名患者体内，治疗癌症。

　　7、crelizumab

　　开发者：罗氏（基因泰克）

　　针对：复发缓解与原发进展型硬化症

　　由基因泰克研发的ocrelizumab是一种单克隆抗体，能结合b细胞表面的cd20蛋白，并能避免出现过度活跃的免疫反应。在两项成功的3期临床试验后，这款新药在今年6月获得了FDA授予的优先审评资格，它也有望能够在近期内上市。

　　8、dupilumab

　　开发者：再生元与赛诺菲

　　针对：皮炎治疗

　　再生元与赛诺菲的重磅级异位性皮炎药物 Dupilumab是

　　这款 IL-4 及 IL-13 抑制性抗体获得优先审评资格证实了先前的猜测，再生元与赛诺菲之前已通过交付令人印象深刻的 3 期试验数据为这款药物赢得突破性疗法资格。虽然明年 3 月 29 日的审评截止日期意味着乐观情况下这款药物可能在 2017 年初上市（除非 FDA 快速推动该药物申请资料审评），但要确保两家合作伙伴能够在其它药物上市之前占领市场仍为时尚早。

　　9、durvalumab

　　开发者：阿斯康利

　　针对：抗癌

　　durvalumab是一种全人源化单克隆抗体，靶向细胞程序性死亡因子配体1（PD-L1）；来自PD-L1的信号可帮助肿瘤逃避免疫系统的检查，而durvalumab能够阻断这些信号，对抗肿瘤的免疫逃避战术。目前，durvalumab正处于III期临床，作为单药或联合CTLA-4单抗tremelimumab，加速开发用于非小细胞肺癌（NSCLC）和头颈癌的治疗。此外，阿斯利康正在开展一个广泛的临床项目，在多种肿瘤中调查durvalumab的潜力，包括头颈癌、胃癌、胰腺癌、膀胱癌、血液肿瘤等。

　　10、abemaciclib

　　开发者：礼来

　　针对：乳腺癌

　　Abemaciclib是一种口服CDK4/6抑制剂，与Palbociclib的分子差异很大，其独特的属性导致其治疗效果离散分布，其单药活性表现尤其明显。

　　目前礼来公司已经开始进行关于abemaciclib的临床二期研究，旨在探索该药物对于特定基因型的乳腺癌患者疗效。此外，公司还计划展开对abemaciclib与其他抗癌药物联合治疗的临床研究，包括与fulvestrant以及另外一种非甾类芳香酶抑制剂药物。