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美国研究人员用基因疗法治疗遗传性眼病效果显著
 基因疗法 2012-02-24 14:18:20

    美国研究人员近日在一些资料上表示,3名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后,视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这种好现象为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。

    其中有位患有罕见眼疾——莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作,患者视网膜细胞的一种基因发生变异,致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁时,患者可能完全失明。

   研究人员此次利用腺病毒载体将修正基因RPE65植入患者眼球内,病毒将感染视网膜患病细胞,将变异基因“重写”为正常基因。

  出于谨慎,研究人员最初仅为每名患者视力较差的一只眼进行了治疗,经过几年的观察确认安全性和有效性后,研究人员又利用同样方法对患者另一只眼进行了治疗。治疗后患者能辨认出人脸,而这是接受治疗前做不到的,并且患者对弱光的敏感度显著提高。

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