日前，欧洲监管机构建议批准由荷兰uniQure公司研制和申报的基因治疗药物Glyber。该药以AAV为载体，向患者体内注入LPL基因，适应症是严格限制脂肪饮食却仍然发生严重或反复胰腺炎发作的脂蛋白脂酶缺乏症（LPLD）。
　　欧洲药品管理局（EMA）通常会支持来自药品监管部门的推荐。此前EMA已3次拒绝Glybera的新药上市申请，导致uniQure公司的前身阿姆斯特丹分子治疗公司破产。值得庆幸的是，投资者很有眼光，公司很快完成重组，设立了新的uniQure公司。熬过黎明前的黑暗，坚持到最后，uniQure公司终于等到了好消息，基因治疗药物即将在欧洲获准上市，将会有更多大药企开始关注基因治疗领域的进展和项目合作。
　　基因治疗是上世纪80年代就开始研究的治疗手段，鼎盛时期曾有数百项临床试验，科学家们试图通过向患者体内输送合适的遗传物质，纠正或取代功能基因缺陷或无功能基因，从而治愈因基因缺陷引起的疾病。
　　受利好消息激励，投资者增加了对基因治疗公司的投资兴趣和力度。美国蓝鸟生物公司最近刚刚募集了6000万美元，这轮投资者包括Shire药业企业创投等一批机构投资者。这笔资金对于正准备开始临床Ⅱ/Ⅲ期试验的这家生物技术而言极为重要。该公司的主要产品均为基因治疗药物，除了用于肾上腺脑白质退化症（brain disease adrenoleukodystrophy，ALD）的基因治疗药物外，还有另外两个项目也将推进。